Belite Bio Mencapai Tonggak Penting Dengan Pendaftaran Pasien Penuh dalam Uji Coba DRAGON II untuk Penyakit Stargardt

Belite Bio telah berhasil menyelesaikan pendaftaran dalam uji klinis DRAGON II, menandai langkah penting dalam pengembangan tinlarebant, terapi oral investigasi yang menargetkan penyakit Stargardt dan kondisi retina terkait. Perusahaan mendaftarkan 60 peserta remaja, termasuk 15 dari Jepang, di berbagai lokasi di Amerika Serikat, Inggris, dan Jepang. Sesuai dengan garis waktu regulasi, perusahaan sedang maju menuju pengajuan Permohonan Obat Baru (NDA) ke FDA dalam beberapa bulan mendatang.

Memahami Penyakit Stargardt dan Tantangan Pengobatannya

Penyakit Stargardt merupakan salah satu bentuk degenerasi makula bawaan yang paling umum, menyebabkan kehilangan penglihatan secara progresif pada remaja dan dewasa muda. Kondisi ini terjadi ketika bahan lemak beracun menumpuk di makula—bagian tengah retina yang bertanggung jawab atas penglihatan yang jernih dan detail. Pasien dengan penyakit Stargardt menghadapi tantangan unik: saat ini tidak ada pengobatan yang disetujui, meninggalkan populasi pasien ini dengan opsi terapeutik yang terbatas. Tinlarebant menawarkan terobosan potensial dengan menargetkan mekanisme biologis dasar yang mendorong perkembangan penyakit Stargardt.

Uji Coba DRAGON II: Desain dan Strategi Pendaftaran

Studi DRAGON II merupakan penyelidikan komprehensif selama 24 bulan mengenai keamanan dan efektivitas tinlarebant pada pasien remaja. Peneliti mengacak 60 subjek, berusia 12 hingga 20 tahun, untuk menerima pengobatan aktif atau plasebo secara seimbang. Pendekatan double-blind, terkendali plasebo ini memastikan evaluasi yang ketat terhadap manfaat klinis obat yang sebenarnya. Keanekaragaman geografis uji coba—yang mencakup tiga negara—mencerminkan cakupan global penyakit Stargardt dan memperkuat validitas temuan di berbagai populasi.

Cara Kerja Tinlarebant: Mekanisme di Balik Terapi

Tinlarebant bekerja dengan mengurangi akumulasi racun bisretinoid di dalam mata—zat berbahaya yang mendorong kerusakan retina pada pasien penyakit Stargardt. Senyawa toksik ini menumpuk secara progresif, menyebabkan kehilangan penglihatan yang khas. Dengan menargetkan mekanisme ini, tinlarebant merupakan pendekatan terapeutik pertama yang menunjukkan efektivitas klinis secara khusus untuk penyakit Stargardt. Potensi obat ini tidak hanya terbatas pada Stargardt; juga sedang dievaluasi untuk atrofia geografis, bentuk lanjut dari degenerasi makula terkait usia yang mempengaruhi jutaan orang dewasa yang lebih tua.

Pengakuan Regulasi dan Jalur Pengembangan Percepatan

Tinlarebant telah menerima beberapa penunjukan dari otoritas regulasi, menegaskan pentingnya bagi pasien dengan alternatif pengobatan yang terbatas. Di Amerika Serikat, FDA telah memberikan Penunjukan Terobosan (Breakthrough Therapy), Jalur Cepat (Fast Track), dan Penunjukan Penyakit Pediatrik Langka (Rare Pediatric Disease). Obat ini juga memegang Penunjukan Obat Orphan di AS, Eropa, dan Jepang, mencerminkan statusnya sebagai pengobatan untuk kondisi langka. Jepang lebih jauh mengakui tinlarebant dengan Penunjukan Sakigake, sebuah program yang dirancang untuk mempercepat tinjauan terapi inovatif. Dukungan regulasi ini mendukung jalur pengembangan yang dipercepat menuju persetujuan.

Keberhasilan Uji Coba Sebelumnya dan Garis Waktu Saat Ini

Uji coba DRAGON, studi fase 3 penting yang dilakukan secara global, sebelumnya menunjukkan efektivitas tinlarebant dengan mencapai pengurangan 36% dalam pertumbuhan lesi dibandingkan plasebo—manfaat terapeutik yang signifikan bagi pasien penyakit Stargardt. Selain itu, Belite Bio menyelesaikan uji coba fase 3 yang dikenal sebagai PHOENIX, mengevaluasi obat pada subjek dengan atrofia geografis. Dengan pendaftaran DRAGON II yang kini selesai, perusahaan berada di jalur untuk mengajukan aplikasi regulasi dalam kerangka waktu yang direncanakan, berpotensi membawa pengobatan yang pertama disetujui untuk pasien penyakit Stargardt yang telah menunggu opsi terapeutik.

Implikasi bagi Pasien yang Hidup dengan Penyakit Stargardt

Penyelesaian pendaftaran DRAGON II lebih dari sekadar tonggak perusahaan—ini menandai kemajuan dalam mengatasi kebutuhan medis yang belum terpenuhi bagi pasien penyakit Stargardt secara global. Bagi remaja yang mengalami kehilangan penglihatan secara progresif, tinlarebant dapat menawarkan pengobatan yang memodifikasi penyakit yang memperlambat atau menghentikan kerusakan. Jika disetujui, ini akan menjadi terapi pertama yang mengubah penyakit secara khusus dirancang untuk penyakit Stargardt, mengubah lanskap pengobatan bagi populasi pasien ini dan memberikan harapan bagi keluarga yang mengelola kondisi retina bawaan ini.