Kymera Therapeutics Tiến Bộ KT-621 Qua Thử Nghiệm Giai Đoạn IIb Cho Bệnh Hen Phế Quản Tăng Eosinophil và Các Biến Chứng Phổi

Kymera Therapeutics (KYMR) đã chính thức bắt đầu tuyển dụng bệnh nhân trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn IIb BREADTH đánh giá KT-621 như một phương pháp điều trị hen phế quản trung bình đến nặng eosinophilic. Thuốc uống này đại diện cho một phương pháp điều trị sáng tạo nhắm vào STAT6, một yếu tố phiên mã quan trọng thúc đẩy phản ứng viêm loại II thông qua các đường truyền IL-4 và IL-13. Khác với các liệu pháp truyền thống dựa trên inhaler và các điều trị sinh học tiêm hiện có, KT-621 cung cấp một lựa chọn uống tiện lợi dùng một lần mỗi ngày, nhằm giải quyết khoảng trống điều trị kéo dài trong quản lý bệnh hô hấp, bao gồm các tình trạng liên quan đến biến dạng đường thở và các biến chứng cấu trúc phổi như tràn khí khí quản có thể phát triển ở bệnh nhân hen không kiểm soát tốt.

Nghiên cứu BREADTH đánh dấu bước tiến quan trọng trong chương trình phát triển lâm sàng của KT-621. Đây là một nghiên cứu ngẫu nhiên, phân liều sẽ đánh giá ba mức liều khác nhau của KT-621 trên khoảng 264 bệnh nhân trưởng thành mắc hen phế quản eosinophilic trung bình đến nặng trong vòng 12 tuần điều trị. Tiêu chí chọn bệnh nhân yêu cầu các ngưỡng biomarker cụ thể: số lượng eosinophil trong máu ít nhất 300 tế bào/µL, mức nitric oxide thở ra phân số (FeNO) từ 25 ppb trở lên, và đo thể tích khí thở cưỡng bức trong 1 giây (FEV1) trước khi dùng thuốc giãn phế quản từ 40% đến 80% giá trị dự đoán bình thường. Mục tiêu chính của thử nghiệm là sự thay đổi của FEV1 so với ban đầu, trong khi các đánh giá phụ sẽ xem xét các chỉ số hiệu quả bổ sung, hồ sơ an toàn, khả năng dung nạp và cải thiện chất lượng cuộc sống. Kymera Therapeutics dự kiến sẽ công bố dữ liệu sơ bộ từ nghiên cứu này vào cuối năm 2027.

Hiểu về Phá hủy STAT6 như Một Cơ Chế Điều Trị Mới

Nền tảng khoa học của KT-621 làm nổi bật nó như là chất phân hủy STAT6 đầu tiên trong phát triển lâm sàng. Thay vì chặn các đường truyền tín hiệu, phương pháp này loại bỏ hoàn toàn protein STAT6, từ đó ngăn chặn chuỗi phân tử chịu trách nhiệm gây viêm eosinophilic. Cơ chế phân hủy này đã chứng minh hiệu quả cao trong các nghiên cứu trước đó, cho thấy tác dụng của ứng viên này đối với STAT6 mang lại giảm đáng kể các biomarker của bệnh. Bệnh hen là một bệnh viêm mãn tính đường thở làm suy giảm khả năng thở và hạn chế luồng khí, có thể dẫn đến các thay đổi cấu trúc không thể đảo ngược trong phổi. Các phương pháp điều trị hiện tại vẫn chưa tối ưu cho nhiều bệnh nhân, nhấn mạnh nhu cầu y học cấp thiết về các can thiệp hiệu quả hơn.

KT-621 Cho Thấy Hoạt Động Hứa Hẹn Trong Chương Trình Phát Triển Bệnh Viêm Da Dị Ứng

Ngoài bệnh hen, chiến lược phát triển của Kymera Therapeutics còn bao gồm đánh giá KT-621 cho bệnh viêm da dị ứng trung bình đến nặng. Công ty gần đây công bố kết quả khả quan từ thử nghiệm giai đoạn Ib BroADen, đánh giá độ an toàn, khả năng dung nạp và hoạt tính sinh học của ứng viên này ở bệnh nhân AD. Kết quả cho thấy sự phân hủy STAT6 sâu ở cả hai mức liều 100 mg và 200 mg, đạt trung bình giảm 94% trong mô da và 98% trong máu ngoại vi, xác nhận các quan sát trong phòng thí nghiệm đã chuyển sang hiệu quả rõ rệt trên bệnh nhân. Ngoài ra, điều trị còn làm giảm đáng kể các biomarker viêm loại II được phát hiện trong mẫu máu.

Dữ liệu hiệu quả lâm sàng từ nghiên cứu BroADen đặc biệt khả quan, với KT-621 thể hiện hoạt động mạnh mẽ trên các tiêu chí đo lường. Bệnh nhân ghi nhận trung bình giảm 63% điểm số Eczema Area and Severity Index và giảm trung bình 40% điểm đo Đánh giá Ngứa tối đa bằng Thang điểm Đánh giá Số, cả hai đều cho thấy lợi ích lâm sàng rõ rệt. Dựa trên các kết quả tích cực này, Kymera Therapeutics mới đây bắt đầu thử nghiệm giai đoạn IIb BROADEN2, một nghiên cứu phân liều ngẫu nhiên tuyển khoảng 200 bệnh nhân mắc AD trung bình đến nặng trong vòng 16 tuần. Công ty dự kiến có dữ liệu từ BROADEN2 vào giữa năm 2027. Đáng chú ý, KT-621 đã nhận được Chỉ định Đặc biệt Nhanh của FDA cho điều trị AD, có thể thúc đẩy quá trình xem xét pháp lý nhanh hơn.

Chiến Lược Phát Triển Song Song Nhắm Vào Các Bệnh Viêm Loại II

Kymera Therapeutics áp dụng phương pháp phát triển song song, đồng thời tiến hành các nghiên cứu giai đoạn IIb trong cả bệnh hen và viêm da dị ứng. Chiến lược này nhằm tối ưu hóa việc chọn liều cho cả hai chỉ định đồng thời thu thập dữ liệu an toàn và hiệu quả bổ sung. Công ty dự kiến rằng các hiểu biết từ hai chương trình giai đoạn IIb này sẽ giúp thiết kế các thử nghiệm giai đoạn III quan trọng song song trong nhiều bệnh lý viêm loại II. Bằng cách duy trì khung phát triển tích hợp này, Kymera định vị KT-621 như một liệu pháp nền tảng cho nhiều bệnh lý liên quan đến loại II ngoài hen và viêm da.

Hiệu Suất Thị Trường và Chiến Lược Đầu Tư

Cổ phiếu của Kymera Therapeutics đã thể hiện đà tăng đáng kể trong những tháng gần đây, tăng 68,9% trong sáu tháng qua, vượt xa mức tăng 22,7% của toàn ngành dược phẩm. Hiện tại, công ty được xếp hạng Zacks Rank #2 (Mua), phản ánh sự tin tưởng của cộng đồng nghiên cứu vào triển vọng phát triển và tiềm năng thị trường của các ứng viên trong pipeline.

Trong lĩnh vực đầu tư công nghệ sinh học, các công ty tương tự cũng thu hút sự chú ý của các tổ chức đầu tư. Regeneron Pharmaceuticals (REGN), xếp hạng Zacks Rank #1 (Mua mạnh), đã tăng 37,4% trong sáu tháng, với dự báo EPS năm 2026 tăng từ 41,80 USD lên 43,97 USD trong 60 ngày qua. Alkermes (ALKS), một công ty khác được xếp hạng Mua mạnh, tăng 31,7% trong sáu tháng với EPS năm 2026 tăng từ 1,54 USD lên 1,91 USD. Krystal Biotech (KRYS), cũng xếp hạng Mua mạnh, đã tăng 81,5% trong sáu tháng qua nhờ EPS dự kiến cho năm 2026 tăng từ 8,34 USD lên 8,49 USD.

Lộ Trình Phát Triển Trong Tương Lai

Chỉ có KT-621 đang trong giai đoạn phát triển lâm sàng hoạt động, nên giá trị ngắn hạn của Kymera Therapeutics phụ thuộc vào việc thực hiện thành công các chương trình giai đoạn IIb và tiến tới các nghiên cứu đăng ký giai đoạn III. Chiến lược của công ty tập trung vào việc cung cấp các thuốc nhỏ uống, có khả năng hiệu quả như sinh học, nhằm đáp ứng nhu cầu chưa được thỏa mãn trong nhiều chỉ định viêm loại II. Việc bắt đầu tuyển bệnh nhân trong nghiên cứu BREADTH là một bước ngoặt quan trọng, xác nhận phương pháp khoa học cũng như tiềm năng ứng dụng lâm sàng của việc phòng ngừa và điều trị tràn khí khí quản qua liệu pháp nhắm vào STAT6 trong các bệnh nhân hen nặng cần kiểm soát toàn diện các bệnh lý hô hấp.