Giá cổ phiếu của Disc Medicine giảm mạnh, FDA gửi thư phản hồi đầy đủ

LootboxPhobia · 2026-02-13T21:24:05+00:00

Giá cổ phiếu của Disc Medicine Inc đã giảm 21.1% do FDA gửi thư phản hồi đầy đủ(CRL) về thuốc điều trị EPP của họ là bitopertin. FDA yêu cầu xem kết quả nghiên cứu giai đoạn III của APOLLO trước khi phê duyệt, hoãn thời gian ra mắt thị trường. Mặc dù thuốc cho thấy giảm đáng kể các biomarker liên quan, FDA cho rằng các thử nghiệm chưa chứng minh đủ mối liên hệ giữa giảm PPIX và các điểm cuối lâm sàng. Disc Medicine dự định hoàn thành thử nghiệm APOLLO, dự kiến có dữ liệu vào năm 2026, và tìm kiếm sự hỗ trợ để FDA phê duyệt.

LootboxPhobia

2026-02-13 21:24:05

Đang tạo bản tóm tắt

Investing.com – Disc Medicine Inc (NASDAQ:IRON) cổ phiếu giảm sàn 21.1% vào thứ Sáu, trước đó công ty này đã nhận được thư phản hồi đầy đủ (CRL) từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) về thuốc điều trị bệnh nguyên bào đỏ tủy (EPP) là bitopertin.

FDA cho biết, trước khi đưa ra quyết định phê duyệt, cần xem kết quả của nghiên cứu giai đoạn III APOLLO đang diễn ra, điều này thực chất đã hoãn thời gian tiềm năng đưa thuốc ra thị trường. Mặc dù cơ quan này thừa nhận rằng bitopertin làm giảm đáng kể mức PPIX (nguyên porphobilinogen IX) và công nhận tính hợp lý sinh học của việc sử dụng dấu hiệu sinh học này trong bệnh nguyên bào đỏ tủy, nhưng họ cho rằng các thử nghiệm trước đó chưa thể hiện mối liên hệ đủ rõ giữa việc giảm PPIX và các điểm cuối liên quan đến tiếp xúc ánh sáng mặt trời.

Disc Medicine trước đó đã tìm cách để được phê duyệt nhanh chóng như một phần của chương trình thử nghiệm ưu tiên quốc gia của FDA để cấp phép cho bitopertin. Công ty hiện dự kiến hoàn thành thử nghiệm APOLLO, dự kiến có dữ liệu chính vào quý IV năm 2026, sau đó sẽ phản hồi CRL và dự kiến có quyết định cập nhật từ FDA vào giữa năm 2027.

“Chúng tôi cam kết cung cấp bitopertin cho bệnh nhân vì chúng tôi biết liệu pháp tiềm năng này có ý nghĩa lớn như thế nào đối với cộng đồng EPP,” Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Disc Medicine, ông John Quisel, cho biết. “Dù nỗ lực đưa bitopertin nhanh chóng đến tay bệnh nhân qua các kênh tăng tốc vẫn chưa thành công, chúng tôi sẽ tiếp tục tìm mọi cách để hỗ trợ FDA phê duyệt.”

Công ty cho biết, tiến độ tuyển dụng của thử nghiệm APOLLO vượt kế hoạch, dự kiến hoàn thành vào tháng 3 năm 2026. Disc Medicine báo cáo rằng tính đến ngày 31 tháng 12 năm 2025, công ty có khoảng 791 triệu USD tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể bán, và cho rằng số tiền này sẽ hỗ trợ hoạt động đến năm 2029.

Đây là bản dịch do trí tuệ nhân tạo hỗ trợ. Để biết thêm thông tin, vui lòng xem điều khoản sử dụng của chúng tôi.

Xem bản gốc

Trang này có thể chứa nội dung của bên thứ ba, được cung cấp chỉ nhằm mục đích thông tin (không phải là tuyên bố/bảo đảm) và không được coi là sự chứng thực cho quan điểm của Gate hoặc là lời khuyên về tài chính hoặc chuyên môn. Xem Tuyên bố từ chối trách nhiệm để biết chi tiết.