Belite Bio đạt được cột mốc quan trọng với việc tuyển đủ bệnh nhân trong thử nghiệm DRAGON II cho bệnh Stargardt

Belite Bio đã hoàn thành thành công việc tuyển dụng trong thử nghiệm lâm sàng DRAGON II, đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc phát triển tinlarebant, một liệu pháp uống thử nghiệm nhắm vào bệnh Stargardt và các tình trạng võng mạc liên quan. Công ty đã tuyển dụng 60 người tham gia vị thành niên, trong đó có 15 người từ Nhật Bản, tại các địa điểm ở Hoa Kỳ, Vương quốc Anh và Nhật Bản. Theo lịch trình quy định, công ty đang tiến tới việc nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới (NDA) cho FDA trong những tháng tới.

Hiểu về Bệnh Stargardt và Thách thức Điều trị

Bệnh Stargardt là một trong những dạng thoái hóa hoàng điểm di truyền phổ biến nhất, gây mất thị lực tiến triển ở trẻ vị thành niên và người trẻ tuổi. Tình trạng này xảy ra khi các chất béo độc hại tích tụ trên hoàng điểm—phần trung tâm của võng mạc chịu trách nhiệm cho thị lực rõ nét, chi tiết. Những bệnh nhân mắc bệnh Stargardt đối mặt với một thách thức đặc biệt: hiện tại chưa có phương pháp điều trị được phê duyệt, khiến nhóm bệnh nhân này có các lựa chọn điều trị hạn chế. Tinlarebant mang lại khả năng đột phá tiềm năng bằng cách nhắm vào cơ chế sinh học cơ bản thúc đẩy sự tiến triển của bệnh Stargardt.

Thử nghiệm DRAGON II: Thiết kế và Chiến lược Tuyển dụng

Nghiên cứu DRAGON II là một cuộc điều tra toàn diện kéo dài 24 tháng về độ an toàn và hiệu quả của tinlarebant ở bệnh nhân vị thành niên. Các nhà nghiên cứu đã phân ngẫu nhiên 60 đối tượng, từ 12 đến 20 tuổi, để nhận liệu pháp hoạt chất hoặc giả dược theo tỷ lệ bằng nhau. Phương pháp mù đôi, kiểm soát giả dược này đảm bảo đánh giá nghiêm ngặt lợi ích lâm sàng thực sự của thuốc. Sự đa dạng về địa lý của thử nghiệm—bao gồm ba quốc gia—phản ánh phạm vi toàn cầu của bệnh Stargardt và củng cố tính hợp lệ của các kết quả trên các nhóm dân cư khác nhau.

Cơ Chế Hoạt Động của Tinlarebant: Cơ Chế Đằng Sau Liệu Pháp

Tinlarebant hoạt động bằng cách giảm tích tụ các độc tố bisretinoid trong mắt—các chất độc hại gây tổn thương võng mạc ở bệnh nhân Stargardt. Các hợp chất độc hại này tích tụ dần theo thời gian, dẫn đến mất thị lực đặc trưng. Bằng cách nhắm vào cơ chế này, tinlarebant là phương pháp điều trị đầu tiên chứng minh hiệu quả lâm sàng đặc biệt cho bệnh Stargardt. Tiềm năng của thuốc còn vượt ra ngoài bệnh Stargardt; nó cũng đang được đánh giá cho bệnh thoái hóa hoàng điểm địa phương, một dạng tiến triển của thoái hóa hoàng điểm liên quan đến tuổi tác ảnh hưởng đến hàng triệu người cao tuổi.

Công Nhận Quy Định và Quá Trình Phát Triển Thúc Đẩy

Tinlarebant đã nhận được nhiều chỉ định từ các cơ quan quản lý, nhấn mạnh tầm quan trọng của nó đối với bệnh nhân có ít lựa chọn điều trị. Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp Chỉ định Điều trị Đột phá (Breakthrough Therapy), Chỉ định Đường dẫn Nhanh (Fast Track) và Chỉ định Bệnh hiếm ở trẻ em (Rare Pediatric Disease). Thuốc cũng có Chỉ định Thuốc Orphan tại Mỹ, Châu Âu và Nhật Bản, phản ánh vị trí của nó như một phương pháp điều trị cho một bệnh hiếm. Nhật Bản còn công nhận tinlarebant với Chỉ định Sakigake, một chương trình nhằm thúc đẩy quá trình xem xét các liệu pháp sáng tạo. Những sự công nhận này hỗ trợ quá trình phát triển nhanh chóng hướng tới phê duyệt.

Thành Công Trong Các Thử Nghiệm Trước và Lịch Trình Hiện Tại

Thử nghiệm DRAGON, nghiên cứu pha 3 quan trọng được thực hiện toàn cầu, trước đó đã chứng minh hiệu quả của tinlarebant bằng cách giảm 36% tốc độ tăng trưởng tổn thương so với giả dược—một lợi ích điều trị đáng kể cho bệnh nhân Stargardt. Ngoài ra, Belite Bio đã hoàn thành một thử nghiệm pha 3 gọi là PHOENIX, đánh giá thuốc ở các đối tượng mắc bệnh thoái hóa hoàng điểm địa phương. Với việc tuyển dụng DRAGON II đã hoàn tất, công ty đang chuẩn bị nộp đơn đăng ký quy định trong khung thời gian dự kiến, có thể mang đến phương pháp điều trị được phê duyệt đầu tiên cho bệnh nhân Stargardt đã chờ đợi các lựa chọn điều trị.

Hệ quả cho Các Bệnh Nhân Sống Với Bệnh Stargardt

Việc hoàn thành tuyển dụng DRAGON II không chỉ là một cột mốc của công ty mà còn là tiến bộ trong việc giải quyết một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cho bệnh nhân Stargardt trên toàn cầu. Đối với các vị thành niên gặp phải mất thị lực tiến triển, tinlarebant có thể cung cấp một phương pháp điều trị thay đổi bệnh, làm chậm hoặc ngăn chặn sự suy giảm. Nếu được phê duyệt, đây sẽ là liệu pháp đầu tiên thay đổi căn bệnh đặc biệt dành cho bệnh Stargardt, thay đổi cảnh quan điều trị cho nhóm bệnh nhân này và mang lại hy vọng cho các gia đình đang quản lý tình trạng võng mạc di truyền này.