Cổ phiếu Dược phẩm vốn nhỏ cần theo dõi: Năm cổ phiếu NASDAQ định hình lại bối cảnh đầu tư năm 2026

Ngành dược phẩm đang điều hướng trong một môi trường phức tạp, ghi nhận áp lực quy định về giá thuốc và xu hướng thay đổi trong nhu cầu vaccine. Tuy nhiên, bên dưới những khó khăn ngắn hạn này là một xu hướng tích cực mang tính cấu trúc: tỷ lệ mắc ung thư và rối loạn chuyển hóa gia tăng liên tục thúc đẩy đổi mới điều trị toàn cầu. Thị trường dược Mỹ duy trì vị trí trung tâm trong phát triển thuốc, với 46 phê duyệt của FDA ghi nhận trong năm 2025 so với 50 trong năm 2024. Trong khi các công ty dược lớn thường chiếm spotlight, một số công ty nhỏ và trung cap trên NASDAQ đã mang lại lợi nhuận vượt trội trong năm nay. Đối với các nhà đầu tư muốn tiếp xúc với đổi mới dược phẩm mới nổi, việc xem xét hiệu suất của các cổ phiếu dược nhỏ có vốn hóa thị trường từ US$50 triệu đến US$500 triệu mang lại các cơ hội hấp dẫn.

Phân tích các nhà chiến thắng nhỏ trong năm nay

Phân tích của chúng tôi về các cổ phiếu dược nhỏ niêm yết trên NASDAQ, tổng hợp từ dữ liệu sàng lọc cuối tháng 12 năm 2025, cho thấy sự phân hóa rõ rệt về hiệu suất. Năm công ty nổi bật nhờ thành tựu lâm sàng và sự công nhận trên thị trường.

Galectin Therapeutics — Tiền phong trong điều trị xơ hóa (NASDAQ:GALT)

Với mức tăng ấn tượng 211,45% tính từ đầu năm, Galectin Therapeutics có vốn hóa thị trường là US$263,08 triệu với giá cổ phiếu US$4,08. Tập trung vào bệnh gan mãn tính và ung thư, công ty dẫn đầu với hợp chất belapectin, một phương pháp tiếp cận mới trong điều trị viêm và xơ hóa thông qua ức chế protein galectin-3.

Thành tựu chính đến từ kết quả thử nghiệm giai đoạn 2b/3 cho thấy belapectin có khả năng giảm phát triển giãn tĩnh mạch thực quản mới và ổn định độ cứng gan ở bệnh nhân xơ gan MASH (metabolic dysfunction-associated steatohepatitis) có tăng áp cửa. Những phát hiện này cho thấy khả năng hoạt động thay đổi bệnh trong lĩnh vực còn hạn chế các lựa chọn điều trị. Việc FDA cấp phép nhanh nhờ chương trình fast-track thể hiện sự ủng hộ của cơ quan quản lý đối với chương trình này. Theo hướng dẫn của FDA tháng 12 năm 2025, ban lãnh đạo đã xác nhận phù hợp về nhóm bệnh nhân cho các nghiên cứu đăng ký sắp tới, giúp Galectin tiến gần hơn đến việc nộp đơn xin phê duyệt thuốc mới chính thức.

( CytomX Therapeutics — Khai phá giải pháp ung thư tại chỗ )NASDAQ:CTMX###

Với mức tăng 136,63% tính từ đầu năm, CytomX giao dịch ở mức US$2,38 mỗi cổ phiếu với vốn hóa US$375,74 triệu. Công ty sinh học giai đoạn lâm sàng chuyên về biologics nhắm mục tiêu khối u, tận dụng nền tảng PROBODY độc quyền, cho phép sản xuất các liệu pháp tại chỗ giảm thiểu độc tính toàn thân trong điều trị ung thư.

Các hợp tác chiến lược với Amgen, Bristol-Myers Squibb, Regeneron Pharmaceuticals và Moderna mở rộng khả năng nghiên cứu của công ty. Các dòng sản phẩm đang tiến triển qua nhiều phương thức: liên kết kháng thể-chất chống ung thư, T-cell engager, cytokine kích thích miễn dịch. CX-2051, ứng viên chính, đã cho kết quả tích cực trong giai đoạn 1 trung kỳ ở ung thư đại trực tràng tiến triển trong Q1, với các nhóm mở rộng liều dự kiến báo cáo trong Q1 2026. Phát triển song song gồm CX-801 kết hợp với Keytruda của Merck trong ung thư biểu mô tế bào melanoma di căn, với dữ liệu chuyển đổi được công bố vào tháng 11. Một thử nghiệm giai đoạn 1b riêng biệt kết hợp CX-2051 với bevacizumab dự kiến bắt đầu trong Q1 2026. Việc huy động vốn tháng 5 năm 2025 trị giá US( triệu đã cung cấp nguồn lực để thực hiện kế hoạch lâm sàng đầy tham vọng này.

) Eton Pharmaceuticals — Câu chuyện thương mại hóa bệnh hiếm $100 NASDAQ:ETON###

Dù mức lợi nhuận hàng năm khiêm tốn hơn với 25,37%, Eton Pharmaceuticals đại diện cho một luận điểm đầu tư khác, giao dịch ở mức US$16,80 với định giá US$450,53 triệu. Công ty có trụ sở tại Illinois đã chuyển đổi thành công từ hoạt động giai đoạn phát triển sang giai đoạn thương mại, tích lũy danh mục gồm tám thuốc hiếm đã được thị trường chấp thuận và năm ứng viên trong pipeline.

Thành tựu nổi bật là việc ra mắt KHINDIVI vào tháng 6 năm 2025 — thuốc hydrocortisone dạng uống đầu tiên được FDA chấp thuận cho suy thượng thận vỏ thượng thận ở bệnh nhi từ 5 tuổi trở lên (được phê duyệt tháng 5 năm 2025). Ban lãnh đạo đang mở rộng nhãn hiệu cho nhóm tuổi nhỏ hơn qua các nghiên cứu sinh khả dụng sinh học bắt đầu từ đầu năm 2026. Các đợt ra mắt lại thành công của Increlex (liệu pháp hormone tăng trưởng cho thiếu hụt IGF-1) và Galzin (bổ sung kẽm cho bệnh Wilson) thể hiện khả năng thực thi thương mại. Đơn xin thuốc mới ET-600 đang chờ quyết định của FDA vào cuối tháng 2, có thể bổ sung một tài sản đã được thị trường chấp thuận thứ chín vào danh mục.

( Fennec Pharmaceuticals — Tiên phong trong phòng ngừa độc tính thính giác )NASDAQ:FENC###

Tiến bộ 20,91% tính từ đầu năm, Fennec Pharmaceuticals duy trì vốn hóa US$262,54 triệu ở mức US$7,69 mỗi cổ phiếu. Công ty dược chuyên biệt giai đoạn thương mại chiếm lĩnh một thị trường đặc thù: phòng ngừa mất thính lực vĩnh viễn do cisplatin gây ra ở bệnh nhân ung thư nhi.

Pedmark là liệu pháp duy nhất được FDA chấp thuận cho chỉ định này, xác lập vị trí thị trường có thể bảo vệ. Năm 2025 là năm chuyển mình — công ty đạt mức tăng trưởng doanh thu kỷ lục, loại bỏ nợ công ty và thâm nhập thành công các thị trường quốc tế. Dữ liệu giai đoạn 2/3 tại Nhật Bản cho thấy tỷ lệ bảo vệ thính lực đáng kể, mở đường cho việc đăng ký toàn cầu vào năm 2026. Ban lãnh đạo bắt đầu mở rộng thị trường người lớn qua thử nghiệm ung thư tinh hoàn di căn, thể hiện sự tự tin vào khả năng ứng dụng rộng hơn của Pedmark ngoài lĩnh vực ung thư nhi.

( Zevra Therapeutics — Tập trung vào bệnh chuyển hóa hiếm )NASDAQ:ZVRA###

Với mức lợi nhuận khiêm tốn nhất là 5,25% tính từ đầu năm, Zevra Therapeutics giao dịch ở mức US$8,82 với vốn hóa US$496,54 triệu. Công ty trước đây KemPharm (đổi tên năm 2023) chuyển hướng sang các rối loạn chuyển hóa và hiếm cực kỳ hiếm qua các chiến lược phát triển dựa trên dữ liệu.

Miplyffa, được FDA chấp thuận năm 2024 khi kết hợp với miglustat để điều trị bệnh Niemann-Pick loại C, trở thành trụ cột thương mại. Tháng 12 năm 2025, công ty hợp tác phân phối chiến lược với Uniphar, mở rộng khả năng phân phối Miplyffa ra các thị trường quốc tế ngoài Mỹ và châu Âu. Kết quả Q3 2025 nhấn mạnh đà này: doanh thu tăng 605% so với cùng kỳ, chủ yếu nhờ việc Miplyffa sớm được thị trường chấp nhận.

Điểm chính cho nhà đầu tư cổ phiếu dược nhỏ

Năm cổ phiếu dược nhỏ này thể hiện các lợi nhuận dựa trên đổi mới từ các công ty sinh học chuyên biệt theo đuổi các chỉ định có nhu cầu chưa được đáp ứng cao. Các tiêu chí thành công bao gồm thành tựu lâm sàng (dữ liệu MASH của Galectin), thực thi thương mại (quy trình ra mắt đa sản phẩm của Eton), hiệu quả vốn (việc loại bỏ nợ của Fennec), và mở rộng toàn cầu (quan hệ phân phối của Zevra). Các nhà đầu tư xem xét danh sách cổ phiếu dược nhỏ nên cân nhắc về lộ trình quy định, khả năng tài chính và vị thế cạnh tranh khi xây dựng danh mục trong lĩnh vực năng động này.