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凯美拉将KT-621推进至哮喘二期B临床研究,目标是靶向类型2炎症中的STAT6,旨在改善哮喘患者的治疗效果,并探索其在其他炎症性疾病中的潜在应用。
凯美拉治疗公司在其BREADTH 2b临床试验中取得了关键性里程碑,首次招募患者,评估KT-621——一种创新的口服降解剂,靶向中重度嗜酸性粒细胞性哮喘患者的STAT6。这一进展标志着首个针对STAT6的治疗方案进入人体评估的重要步骤,为由Type 2免疫反应驱动的疾病提供了一种新的机制性治疗途径。
嗜酸性粒细胞性哮喘仍然是一种慢性炎症性气道疾病,特征是支气管通道的异常肿胀和狭窄,常常无法通过标准吸入剂或注射生物制剂得到有效控制。针对IL-4/IL-13信号轴的疗法的出现——Type 2炎症的核心驱动因素——标志着治疗选择的显著扩展,尤其适用于对现有疗法反应不足的患者。
BREADTH 2b 试验:设计与患者筛选标准
BREADTH 2b临床试验是一项大规模、国际、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的评估,计划在12周的用药期内招募大约264名成人患者。患者筛选将基于严格的生物学标准:血液嗜酸性粒细胞绝对数≥300个/µL,呼气一氧化氮分数(FeNO)≥25 ppb,以及基线肺功能(FEV1)在预测正常值的40%至80%之间。
主要疗效终点关注基线至用药后第一秒用力呼气量(FEV1)的变化,次要评估将包括安全耐受性、其他呼吸功能指标以及患者报告的生活质量结果。该研究旨在确定后续第3期关键试验的最佳剂量。预计2027年公布BREADTH 2b的试验数据。
平行的第2b期策略:哮喘与皮炎的协同开发
凯美拉正通过其BROADEN2第2b期试验,协调开发中重度特应性皮炎患者的治疗,预计结果也将在2027年中期公布。这一在两种Type 2介导适应症中的平行第2b期执行策略,旨在加快药物开发进程,并为更广泛的Type 2疾病组合中的第3期注册项目提供合理的剂量选择。同步策略反映了IL-4/IL-13驱动的炎症在多种适应症中的共同发病机制。
STAT6机制:首个靶向结合
KT-621代表了一项治疗创新,是首个设计用以降解STAT6的分子——一种在Type 2免疫信号中起核心作用的转录因子。早期第1期数据显示,在特应性皮炎患者中,KT-621能深度降解STAT6蛋白,有效抑制疾病相关的生物标志物,皮损和瘙痒症状得到临床显著改善,安全性良好。每日一次的口服给药方式比目前用于重症患者的注射剂更为方便。
靶向IL-4/IL-13信号——Type 2炎症级联反应的上游驱动因素——使KT-621有望解决哮喘、特应性皮炎及其他潜在的Type 2相关疾病的根本生物机制。
开发时间表与财务资源
凯美拉在2025年底拥有16亿美元的现金储备,为公司提供了充足的资金支持,直至2029年,以推进持续的第2b期试验和预期的第3期启动。在最新公布的数据时,KYMR的股价在过去12个月内波动在19.44美元至103.00美元之间,收盘价为71.16美元,较前一交易日下跌1.37%,随后在盘前交易中上涨至73.57美元,上涨3.39%。
哮喘和皮炎的平行第2b期推进,加上强劲的第1期临床信号,使KT-621有望成为一种具有变革性的治疗方案,针对目前依赖较旧疗法的Type 2炎症性疾病。