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值得关注的小盘医药股：五大纳斯达克公司重塑2026年投资格局
制药行业正处于一个复杂的环境中，面临药品定价的监管压力和疫苗需求模式的变化。然而，在这些短期逆风之下，存在一个结构性利好：癌症和代谢性疾病的发病率持续上升，推动全球治疗创新。美国制药市场仍然是药物开发的中心，2025年获得FDA批准的药品为46个，而2024年为50个。虽然大型制药公司通常占据头条，但纳斯达克的部分中小市值公司今年已实现超额回报。对于寻求新兴制药创新敞口的投资者来说，市值在US$50 百万至US$500 百万之间的中小市值制药股表现值得关注，提供了有吸引力的机会。
今年中小市值制药股的赢家分析
我们基于2025年12月底的筛选数据，对纳斯达克上市的中小市值制药股进行了分析，发现表现存在显著差异。有五家公司因其临床成就和市场认可而脱颖而出。
Galectin Therapeutics — 纤维化治疗先锋 (NASDAQ:GALT)
今年迄今涨幅惊人，达211.45%，市值为2.6308亿美元，股价为4.08美元。公司专注于慢性肝病和肿瘤学，其主要候选药物belapectin代表了一种通过抑制galectin-3蛋白的新型抗炎和抗纤维化方法。
其重大突破来自二期b/三期试验结果，显示belapectin能减少新发食管静脉曲张的发生，并在门脉高压相关代谢性脂肪肝炎（MASH）肝硬化患者中稳定肝脏硬度。这些发现表明其在治疗空间中具有潜在的疾病修饰作用，而该领域的治疗选择仍然有限。FDA的快速通道资格认证显示监管机构对该项目的热情。根据2025年12月的FDA指导，管理层已就即将进行的注册研究的患者群体达成一致，为公司推进正式的新药申请奠定基础。
( CytomX Therapeutics — 解锁局部肿瘤解决方案 )NASDAQ:CTMX###
今年涨幅达136.63%，股价为2.38美元，市值3.7574亿美元。公司是一家临床阶段的生物制药企业，利用其专有的PROBODY平台，专注于肿瘤靶向生物制剂，生产局部治疗药物，减少系统性毒性。
与安进、百时美施贵宝、再生元和Moderna的战略合作，增强了公司的研发能力。其管线涵盖多种模式：抗体-药物偶联物、T细胞激活剂和免疫刺激细胞因子。其领先候选药CX-2051在第一季度的晚期结直肠癌中显示出积极的中期一期数据，预计在2026年第一季度公布剂量扩展队的结果。同期开发的CX-801与默沙东的Keytruda联合用于转移性黑色素瘤，相关转化数据已于11月公布。另一项将CX-2051与贝伐单抗联合使用的1b期试验计划于2026年第一季度启动。2025年5月的融资为公司执行这一雄心勃勃的临床计划提供了资金支持。
( Eton Pharmaceuticals — 罕见病商业化故事 )NASDAQ:ETON$100
尽管年回报率为25.37%，表现较为温和，但Eton Pharmaceuticals代表了另一种投资逻辑，股价为16.80美元，估值4.5053亿美元。公司位于伊利诺伊州，成功实现从研发阶段向商业阶段的转变，拥有八个已上市的孤儿药和五个管线候选药物。
其亮点是2025年6月推出的KHINDIVI——首个获得FDA批准的口服氢皮质醇溶液，用于5岁及以上儿童的肾上腺皮质功能不全###获批于2025年5月(。管理层正通过早期的生物等效性研究，推动标签扩展至更年轻的年龄组，预计2026年初开始。同期，Increlex（生长激素治疗IGF-1缺乏症）和Galzin（锌补充剂，用于Wilson病）重新上市，表现出强大的商业执行能力。ET-600的新药申请预计在2026年2月下旬获FDA决定，可能为公司带来第九个上市资产。
) Fennec Pharmaceuticals — ototoxicity预防先锋 (NASDAQ:FENC)
今年迄今增长20.91%，市值为2.6254亿美元，股价为7.69美元。公司专注于预防顺铂引起的永久性听力损失，成为该适应症唯一获批的FDA疗法，建立了稳固的市场地位。2025年，公司实现了创纪录的收入增长，消除了债务，并成功开拓国际市场。日本的二期/三期数据显示显著的听力保护率，为2026年的全球注册铺平了道路。管理层启动了首次成人市场扩展，通过转移性睾丸癌试验，显示出对Pedmark在成人肿瘤治疗中更广泛适用性的信心。
( Zevra Therapeutics — 罕见代谢疾病专注 )NASDAQ:ZVRA(
今年表现最为温和，年回报率为5.25%，股价为8.82美元，市值4.9654亿美元。前KemPharm公司)2023年重塑###，转向超罕见的儿科和代谢性疾病，采用数据驱动的开发策略。
2024年获批的Miplyffa（与米格鲁司特联合用于尼曼匹克病C型）成为公司核心产品。2025年12月，公司与Uniphar达成战略分销合作，将Miplyffa推向美国和欧洲以外的国际市场。2025年第三季度财报显示，收入同比激增605%，主要得益于Miplyffa的早期市场采用。
小市值制药股投资者的关键启示
这五只中小市值制药股展示了专注于高未满足需求适应症的生物制药企业带来的创新驱动回报。其成功指标包括临床成就（如Galectin的MASH数据）、商业执行（如Eton的多产品上市节奏）、资本效率（如Fennec的债务清零）以及全球扩展（如Zevra的分销合作）。投资者在评估小市值制药股时，应考虑监管路径的匹配、资金续航能力和竞争定位，以构建在这个充满活力的行业中的投资组合。