Beam Therapeutics的302试验里程碑为2026年晚期开发扩展奠定了基础

Beam Therapeutics Inc. (BEAM) 正在为未来的关键一年做准备，预计多个临床催化剂将重塑其研发管线轨迹。截至2025年12月31日，这家生物技术公司拥有12.5亿美元的现金和有价证券，为其运营提供了直至2029年的资金支持——这是公司推进多个遗传疾病项目的关键缓冲。

BEAM-302试验数据推动短期催化剂

公司的旗舰项目BEAM-302代表了基因修正疗法的一个里程碑。该项目针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的患者开发，去年披露的1/2期数据取得了重大突破，首次在人体中展示了体内基因突变的临床修正证据。到2026年第一季度末，Beam预计将公布该1/2期试验的更新疗效和安全性数据，并制定关键研究的开发策略，标志着该项目向后期评估迈进。

多个项目同步推进

除了BEAM-302外，公司还在推进多元化的管线。BEAM-301针对糖原存储病I型(GSDIa)，通过修正R83C突变，目前正在进行一项开放标签的1/2期剂量递增试验，招募患者。首批患者已完成用药，第二批患者的招募也已开始。预计2026年将公布初步临床结果。

除BEAM-302外，最成熟的项目是Risto-cel，一种用于严重镰状细胞贫血的自体细胞疗法。BEACON一期/二期试验已产生令人信服的数据，包括胎儿血红蛋白(HbF)增加60%，同时血红蛋白S(HbS)——引起红细胞镰状变的病理性形式——减少40%。患者表现出持续20个月的临床获益，住院次数减少，贫血得到改善，这些结果使Risto-cel有望成为一种疾病修饰疗法。FDA已批准Risto-cel进入其化学、制造和控制开发与准备试点(CDRP)计划。Beam计划在2026年底前提交Risto-cel的生物制剂许可证申请(BLA)。

BEAM-103仍在管线中针对其他遗传性疾病进行研究。

市场时机与投资者发布会

公司计划于2026年1月13日美国太平洋时间下午5:15，在第44届J.P.摩根医疗保健大会上，全面更新其管线和企业战略。

股价表现波动不大，BEAM在前一交易日收盘价为27.55美元，下跌1.61%，盘后交易中上涨2.36%，至28.20美元。