Belite Bio досягає важливого етапу з повним залученням пацієнтів у дослідженні DRAGON II для хвороби Старктадта

Belite Bio успішно завершила набір учасників у клінічному дослідженні DRAGON II, що є важливим кроком у розробці тинларебанту, досліджуваної оральної терапії, спрямованої на хворобу Старгардта та пов’язані з нею ретинальні стани. Компанія залучила 60 підлітків-учасників, у тому числі 15 з Японії, на майданчиках у Сполучених Штатах, Великій Британії та Японії. Згідно з регуляторним графіком, компанія рухається до подання заявки на новий лікарський засіб до FDA у найближчі місяці.

Розуміння хвороби Старгардта та виклики лікування

Хвороба Старгардта є однією з найпоширеніших форм спадкової макулярної дегенерації, що спричиняє прогресуючу втрату зору у підлітків та молодих дорослих. Це стан виникає, коли токсичні жирові матеріали накопичуються на макулі — центральній частині сітківки, відповідальній за чітке, детальне бачення. Пацієнти з хворобою Старгардта стикаються з унікальним викликом: наразі не існує схвалених лікувальних засобів, що залишає цю групу пацієнтів з обмеженими терапевтичними можливостями. Тинларебант пропонує потенційний прорив, спрямований на цільовий біологічний механізм, що сприяє прогресуванню хвороби Старгардта.

Дослідження DRAGON II: дизайн та стратегія набору учасників

Дослідження DRAGON II є всебічним 24-місячним дослідженням безпеки та ефективності тинларебанту у підлітків. Вчені рандомізували 60 суб’єктів віком від 12 до 20 років, щоб отримувати або активний препарат, або плацебо у рівних пропорціях. Цей подвійний сліпий, контрольований плацебо підхід забезпечує строгий аналіз справжньої клінічної користі препарату. Географічна різноманітність дослідження — охоплюючи три країни — відображає глобальний масштаб хвороби Старгардта і підсилює достовірність результатів для різних популяцій.

Як працює тинларебант: механізм дії терапії

Тинларебант діє шляхом зменшення накопичення бісретиноїдних токсинів у оці — шкідливих речовин, що спричиняють пошкодження сітківки у пацієнтів з хворобою Старгардта. Ці токсини поступово накопичуються, що призводить до характерної втрати зору. Цим механізмом, тинларебант є першою терапією, яка демонструє клінічну ефективність саме для хвороби Старгардта. Потенціал препарату виходить за межі хвороби Старгардта; його також оцінюють для географічної атрофії — прогресуючої форми вікової макулярної дегенерації, що вражає мільйони літніх людей.

Регуляторне визнання та шлях прискореного розвитку

Тинларебант отримав кілька статусів від регуляторних органів, що підкреслює його важливість для пацієнтів із обмеженими лікувальними можливостями. У США FDA надав йому статус Breakthrough Therapy, Fast Track і Rare Pediatric Disease. Препарат також має статус Orphan Drug у США, Європі та Японії, що відображає його статус як лікування рідкісної хвороби. Японія додатково визнала тинларебант із статусом Sakigake, програма, створена для прискорення розгляду інноваційних терапій. Ці регуляторні схвалення підтримують шлях прискореного розвитку до отримання дозволу.

Попередні успіхи досліджень та поточний графік

Дослідження DRAGON, ключове дослідження фази 3, проведене глобально, раніше показало ефективність тинларебанту, досягнувши 36% зменшення росту уражень порівняно з плацебо — значний терапевтичний здобуток для пацієнтів з хворобою Старгардта. Крім того, Belite Bio завершила дослідження фази 3 під назвою PHOENIX, яке оцінювало препарат у пацієнтів із географічною атрофією. З завершенням набору учасників у DRAGON II компанія має намір подати регуляторну заявку у заплановані терміни, що потенційно дозволить вперше схвалити лікування для пацієнтів із хворобою Старгардта, які чекали терапевтичних можливостей.

Наслідки для пацієнтів із хворобою Старгардта

Завершення набору учасників у DRAGON II означає більше ніж корпоративний досягнення — це прогрес у вирішенні невирішеної медичної потреби для пацієнтів із хворобою Старгардта по всьому світу. Для підлітків, що стикаються з прогресуючою втратою зору, тинларебант може запропонувати терапію, що змінює хід хвороби, сповільнюючи або зупиняючи її погіршення. Якщо його схвалять, це стане першою терапією, що змінює хворобу, спеціально розробленою для хвороби Старгардта, трансформуючи лікувальний ландшафт для цієї групи пацієнтів і даючи надію сім’ям, що керують цим спадковим ретинальним станом.