Belite Bio достигает важной вехи: полное набор пациентов в клиническом исследовании DRAGON II для болезни Stargardt

Belite Bio успешно завершила набор участников в клиническом исследовании DRAGON II, что является важным шагом в разработке тинларебанта, экспериментальной оральной терапии, направленной на болезнь Stargardt и связанные с ней состояния сетчатки. Компания набрала 60 подростков-участников, включая 15 из Японии, на площадках в США, Великобритании и Японии. В соответствии с регуляторным графиком, компания движется к подаче заявки на одобрение нового лекарственного средства в FDA в ближайшие месяцы.

Понимание болезни Stargardt и вызовы лечения

Болезнь Stargardt является одной из наиболее распространённых форм наследственной макулярной дегенерации, вызывающей прогрессирующую потерю зрения у подростков и молодых взрослых. Это состояние возникает, когда токсичные жировые материалы накапливаются в макуле — центральной части сетчатки, отвечающей за чёткое, детализированное зрение. Пациенты с болезнью Stargardt сталкиваются с уникальной проблемой: в настоящее время не существует одобренных методов лечения, что оставляет эту группу пациентов с ограниченными терапевтическими возможностями. Тинларебант предлагает потенциальный прорыв, нацеливаясь на основополагающий биологический механизм, вызывающий прогрессирование болезни Stargardt.

Исследование DRAGON II: дизайн и стратегия набора участников

Исследование DRAGON II представляет собой всестороннее 24-месячное исследование безопасности и эффективности тинларебанта у подростков. Исследователи рандомизировали 60 участников в возрасте от 12 до 20 лет, чтобы они получали либо активное лечение, либо плацебо в равных пропорциях. Этот двойной слепой, контролируемый плацебо подход обеспечивает строгую оценку истинной клинической пользы препарата. Географическое разнообразие исследования — охват трёх стран — отражает глобальный масштаб болезни Stargardt и укрепляет достоверность результатов для различных популяций.

Как работает тинларебант: механизм действия терапии

Тинларебант действует, уменьшая накопление бисретиноидных токсинов внутри глаза — вредных веществ, вызывающих повреждение сетчатки у пациентов с болезнью Stargardt. Эти токсичные соединения накапливаются постепенно, приводя к характерной потере зрения. Нацеливаясь на этот механизм, тинларебант является первым терапевтическим подходом, демонстрирующим клиническую эффективность специально для болезни Stargardt. Потенциал препарата выходит за рамки болезни Stargardt; он также оценивается при географической атрофии — прогрессирующей форме возрастной макулярной дегенерации, которая поражает миллионы пожилых людей.

Регуляторное признание и ускорённый путь разработки

Тинларебант получил несколько статусных обозначений от регуляторных органов, подчеркивающих его важность для пациентов с ограниченными терапевтическими возможностями. В США FDA присвоило ему статус Прорывной терапии (Breakthrough Therapy Designation), Быстрого трека (Fast Track) и Статус редкого детского заболевания (Rare Pediatric Disease). Также препарат получил статус Orphan Drug в США, Европе и Японии, что свидетельствует о его предназначении для редкого заболевания. Япония дополнительно признала тинларебант с помощью программы Sakigake, предназначенной для ускорения рассмотрения инновационных терапий. Эти регуляторные одобрения поддерживают ускорённый путь к одобрению.

Предыдущие успехи и текущие сроки

Ключевое исследование фазы 3 DRAGON, проведённое по всему миру, ранее показало эффективность тинларебанта, достигнув 36% снижения роста поражений по сравнению с плацебо — значительного терапевтического преимущества для пациентов с болезнью Stargardt. Кроме того, Belite Bio завершила исследование фазы 3 под названием PHOENIX, оценивающее препарат при географической атрофии. После завершения набора участников в DRAGON II компания готова подать регуляторную заявку в запланированные сроки, что потенциально позволит первым пациентам с болезнью Stargardt получить одобренное лечение, которое они так долго ждали.

Значение для пациентов с болезнью Stargardt

Завершение набора участников в DRAGON II — это больше, чем корпоративный рубеж — это прогресс в решении неудовлетворённой медицинской потребности пациентов с болезнью Stargardt по всему миру. Для подростков, страдающих прогрессирующей потерей зрения, тинларебант может стать терапией, замедляющей или останавливающей ухудшение. Если препарат будет одобрен, это станет первой терапией, изменяющей течение заболевания, специально разработанной для болезни Stargardt, что изменит ландшафт лечения этой группы пациентов и даст надежду семьям, борющимся с этим наследственным заболеванием сетчатки.