Disc Medicineの株価が暴落し、FDAが完全な回答書を発行

Investing.com – Disc Medicine Inc（NASDAQ:IRON）の株価は金曜日に21.1％急落し、これは同社が米食品医薬品局（FDA）から赤血球生成性原卟啉症（EPP）治療薬のビトペルチンに関する完全な回答書（CRL）を受け取ったことによるものです。

FDAは、承認決定を下す前に進行中のAPOLLO第3相試験の結果を確認する必要があると述べており、これによりこの薬の潜在的な上市時期が実質的に遅れることになりました。同機関は、ビトペルチンがPPIX（原卟啉IX）レベルを著しく低下させることを認め、原卟啉症においてこのバイオマーカーの使用が生物学的に妥当であると認識していますが、以前の試験ではPPIXの減少と日光曝露に関連するエンドポイントとの十分な関連性が示されなかったと考えています。

Disc Medicineはこれまで、FDAの国家優先権証試験プログラムの一環としてビトペルチンの迅速承認を得ることを目指してきました。同社は現在、APOLLO試験を完了させる見込みであり、2026年第4四半期に主要なデータを得る予定です。その後、CRLに対して対応し、2027年中頃までにFDAからの最新の決定を受ける見込みです。

「私たちは、ビトペルチンを患者さんに提供することに全力を尽くしています。なぜなら、この潜在的な疾患修飾療法がEPPコミュニティにとっていかに重要であるかを私たちは理解しているからです」と、Disc Medicineの社長兼CEOのジョン・クイセルは述べています。「ビトペルチンを迅速に患者さんに届けるための加速通路を活用する努力はまだ実現していませんが、私たちはFDAの承認を支援するあらゆる手段を追求し続けます。」

同社は、APOLLO試験の募集進捗が予定より早く進んでおり、2026年3月に完了する見込みであると報告しています。Disc Medicineは、2025年12月31日時点で約7億9100万ドルの現金、現金同等物および売却可能証券を保有しており、これらの資金は2029年まで運営を支えると考えています。

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