Belite Bio atteint une étape majeure avec le recrutement complet des patients dans l'essai DRAGON II pour la maladie de Stargardt

Belite Bio a réussi à compléter le recrutement dans l’essai clinique DRAGON II, marquant une étape importante dans le développement du tinlarebant, une thérapie orale expérimentale ciblant la maladie de Stargardt et les affections rétiniennes connexes. La société a recruté 60 participants adolescents, dont 15 du Japon, dans des sites aux États-Unis, au Royaume-Uni et au Japon. Selon le calendrier réglementaire, la société progresse vers la soumission de sa demande de nouveau médicament (NDA) à la FDA dans les prochains mois.

Comprendre la maladie de Stargardt et le défi thérapeutique

La maladie de Stargardt représente l’une des formes les plus courantes de dégénérescence maculaire héréditaire, entraînant une perte progressive de la vision chez les adolescents et les jeunes adultes. La maladie survient lorsque des matériaux gras toxiques s’accumulent sur la macula — la partie centrale de la rétine responsable d’une vision claire et détaillée. Les patients atteints de la maladie de Stargardt font face à un défi unique : aucune thérapie approuvée n’existe actuellement, laissant cette population de patients avec des options thérapeutiques limitées. Le tinlarebant offre une percée potentielle en ciblant le mécanisme biologique sous-jacent à la progression de la maladie de Stargardt.

Essai DRAGON II : Conception et stratégie de recrutement

L’étude DRAGON II représente une investigation complète de 24 mois sur la sécurité et l’efficacité du tinlarebant chez les patients adolescents. Les chercheurs ont randomisé 60 sujets, âgés de 12 à 20 ans, pour recevoir soit le traitement actif, soit un placebo, en proportions égales. Cette approche en double aveugle, contrôlée par placebo, garantit une évaluation rigoureuse du véritable bénéfice clinique du médicament. La diversité géographique de l’essai — couvrant trois pays — reflète la portée mondiale de la maladie de Stargardt et renforce la validité des résultats auprès de différentes populations.

Comment fonctionne le tinlarebant : Mécanisme derrière la thérapie

Le tinlarebant agit en réduisant l’accumulation de toxines bisrétinoïdes dans l’œil — les substances nocives qui entraînent des dommages rétiniens chez les patients atteints de la maladie de Stargardt. Ces composés toxiques s’accumulent progressivement, conduisant à la perte de vision caractéristique. En ciblant ce mécanisme, le tinlarebant représente la première approche thérapeutique à démontrer une efficacité clinique spécifique pour la maladie de Stargardt. Le potentiel du médicament va au-delà de la maladie de Stargardt ; il est également évalué pour la atrophie géographique, une forme avancée de dégénérescence maculaire liée à l’âge qui touche des millions de personnes âgées.

Reconnaissance réglementaire et voie de développement accélérée

Le tinlarebant a reçu plusieurs désignations de la part des autorités réglementaires, soulignant son importance pour les patients ayant des options de traitement limitées. Aux États-Unis, la FDA lui a accordé la désignation de thérapie innovante (Breakthrough Therapy), la désignation Fast Track et la désignation pour les maladies rares pédiatriques. Le médicament bénéficie également de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis, en Europe et au Japon, reflétant son statut de traitement pour une maladie rare. Le Japon a en outre reconnu le tinlarebant avec la désignation Sakigake, un programme conçu pour accélérer l’examen des thérapies innovantes. Ces approbations réglementaires soutiennent la voie de développement accélérée vers l’approbation.

Succès des essais précédents et calendrier actuel

L’essai DRAGON, l’étude pivot de phase 3 menée à l’échelle mondiale, a précédemment démontré l’efficacité du tinlarebant en réduisant la croissance des lésions de 36 % par rapport au placebo — un bénéfice thérapeutique substantiel pour les patients atteints de la maladie de Stargardt. De plus, Belite Bio a terminé un essai de phase 3 appelé PHOENIX, évaluant le médicament chez des sujets atteints d’atrophie géographique. Avec le recrutement de DRAGON II maintenant terminé, la société est en position de soumettre sa demande réglementaire dans le délai prévu, ce qui pourrait apporter le premier traitement approuvé pour les patients atteints de la maladie de Stargardt qui attendent des options thérapeutiques.

Implications pour les patients atteints de la maladie de Stargardt

L’achèvement du recrutement de DRAGON II représente plus qu’une étape pour l’entreprise — il marque une avancée vers la réponse à un besoin médical non satisfait pour les patients atteints de la maladie de Stargardt à l’échelle mondiale. Pour les adolescents souffrant d’une perte progressive de la vision, le tinlarebant pourrait offrir un traitement modifiant la maladie, ralentissant ou arrêtant la détérioration. S’il est approuvé, ce serait la première thérapie modifiant la maladie spécifiquement conçue pour la maladie de Stargardt, transformant le paysage thérapeutique pour cette population de patients et offrant de l’espoir aux familles gérant cette affection rétinienne héréditaire.