بيليت بيو تحقق إنجازًا كبيرًا مع اكتمال تسجيل جميع المرضى في تجربة DRAGON II لمرض ستارجارد

شركة بليت بيو أكملت بنجاح تسجيل المشاركين في تجربة DRAGON II السريرية، مما يمثل خطوة مهمة في تطوير تينلاربانت، وهو علاج فموي قيد البحث يستهدف مرض ستارغارد والحالات الشبكية ذات الصلة. قامت الشركة بتسجيل 60 مشاركًا مراهقًا، بما في ذلك 15 من اليابان، عبر مواقع في الولايات المتحدة والمملكة المتحدة واليابان. ووفقًا للجدول الزمني التنظيمي، تتقدم الشركة نحو تقديم طلب إدارة الغذاء والدواء (FDA) لدوائها الجديد خلال الأشهر القادمة.

فهم مرض ستارغارد وتحدي العلاج

يمثل مرض ستارغارد أحد أكثر أشكال التنكس البقعي الوراثي شيوعًا، والذي يسبب فقدان الرؤية التدريجي لدى المراهقين والشباب. يحدث الحالة عندما تتراكم المواد الدهنية السامة على البقعة—the الجزء المركزي من الشبكية المسؤول عن الرؤية الواضحة والمفصلة. يواجه مرضى ستارغارد تحديًا فريدًا: لا توجد علاجات معتمدة حاليًا، مما يترك هذه الفئة من المرضى خيارات علاجية محدودة. يوفر تينلاربانت فرصة لاختراق جديد من خلال استهداف الآلية البيولوجية الأساسية التي تدفع تقدم مرض ستارغارد.

تجربة DRAGON II: التصميم واستراتيجية التسجيل

تمثل دراسة DRAGON II تحقيقًا شاملًا لمدة 24 شهرًا حول سلامة وفعالية تينلاربانت في المرضى المراهقين. قام الباحثون بتوزيع 60 مشاركًا، تتراوح أعمارهم بين 12 و20 عامًا، إما لتلقي العلاج النشط أو العلاج الوهمي بنسبة متساوية. يضمن هذا النهج المزدوج المطموس، الذي يتحكم فيه العلاج الوهمي، تقييمًا دقيقًا للفائدة السريرية الحقيقية للدواء. يعكس التنوع الجغرافي للتجربة—التي تمتد عبر ثلاثة بلدان—النطاق العالمي لمرض ستارغارد ويعزز صحة النتائج عبر مجموعات سكانية مختلفة.

كيف يعمل تينلاربانت: الآلية وراء العلاج

يعمل تينلاربانت عن طريق تقليل تراكم السموم البيرسريتنويدية داخل العين—المواد الضارة التي تدفع تلف الشبكية في مرضى ستارغارد. تتراكم هذه المركبات السامة تدريجيًا، مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المميز. من خلال استهداف هذه الآلية، يمثل تينلاربانت أول نهج علاجي يثبت فعاليته سريريًا خصيصًا لمرض ستارغارد. يمتد إمكان الدواء إلى ما هو أبعد من ذلك؛ حيث يتم تقييمه أيضًا لعلاج التآكل الجغرافي، وهو شكل متقدم من التنكس البقعي المرتبط بالعمر الذي يؤثر على ملايين كبار السن.

الاعتراف التنظيمي والمسار السريع للتطوير

حصل تينلاربانت على عدة تصنيفات من السلطات التنظيمية، مما يؤكد أهميته للمرضى الذين يواجهون خيارات علاجية محدودة. في الولايات المتحدة، منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) تصنيف العلاج الثوري، وتصنيف المسار السريع، وتصنيف المرض النادر لدى الأطفال. كما يحمل الدواء تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة وأوروبا واليابان، مما يعكس وضعه كعلاج لحالة نادرة. كما منحت اليابان تينلاربانت تصنيف ساكيغاكي، وهو برنامج يهدف إلى تسريع مراجعة العلاجات المبتكرة. تدعم هذه التصنيفات التنظيمية مسار التطوير السريع نحو الموافقة.

نجاح التجربة السابقة والجدول الزمني الحالي

أظهرت تجربة DRAGON، الدراسة الحاسمة من المرحلة 3 التي أُجريت على مستوى العالم، فعالية تينلاربانت من خلال تحقيق انخفاض بنسبة 36% في نمو الآفات مقارنةً بالعلاج الوهمي—وهو فائدة علاجية كبيرة لمرضى ستارغارد. بالإضافة إلى ذلك، أكملت شركة بليت بيو تجربة المرحلة 3 المعروفة باسم PHOENIX، التي قيمت الدواء في مرضى التآكل الجغرافي. مع اكتمال تسجيل DRAGON II الآن، تتجه الشركة نحو تقديم طلبها التنظيمي ضمن الإطار الزمني المخطط، مما قد يتيح لأول مرة علاجًا معتمدًا لمرضى ستارغارد الذين انتظروا خيارات علاجية.

الآثار على المرضى الذين يعانون من مرض ستارغارد

يمثل إكمال تسجيل DRAGON II أكثر من مجرد إنجاز مؤسسي—إنه تقدم نحو تلبية حاجة طبية غير ملباة لمرضى ستارغارد حول العالم. بالنسبة للمراهقين الذين يعانون من فقدان الرؤية التدريجي، قد يوفر تينلاربانت علاجًا يغير مسار المرض ويبطئ أو يوقف التدهور. إذا تم الموافقة عليه، فسيكون هذا أول علاج يغير مسار المرض مصمم خصيصًا لمرض ستارغارد، مما يغير مشهد العلاج لهذه الفئة من المرضى ويمنح الأمل للعائلات التي تدير هذا الحالة الشبكية الوراثية.